V této studii byl sledován efekt kombinace dabrafenib/trametinib u BRAF V600E mutovaného anaplastického karcinomu štítné žlázy, který je sice vzácným, nicméně velmi agresivním onemocněním se špatnou prognózou a prakticky neefektivní systémovou terap.

Ve studii bylo zařazeno 16 pacientů s anaplastickým karcinomem štítné žlázy s BRAF V600E mutací, kteří byli léčeni dabrafenibem 150 mg 2× denně a trametinibem 2 mg 1× denně až do nepřijatelné toxicity, progrese onemocnění nebo úmrtí. Medn sledování byl 47 týdnů (4–120 týdnů). Všichni pacienti byli v předchozím ozářeni a/nebo absolvovali operační zákrok a šest z nich bylo léčeno systémovou terap. Celková odpověď byla 69 % (11 z 16, 95% CI 41–89%). Medn délky trvání léčebné odpovědi, přežití bez progrese (progression-free survival – PFS) a celkového přežití (overall survival – OS) nebyl dosažen, byly však odhadnuty ve 12 měsících na 90, 79 a 80 % resp. Častými nežádoucími účinky byly únava (38 %), teplota (37 %) a nevolnost (35 %). Dabrafenib plus trametinib je dle autorů první režim, u něhož bylo prokázáno, že má silnou klinickou aktivitu u anaplastického karcinomu štítné žlázy s BRAF V600E mutací a současně je dobře tolerován.

Orig.: Subbiah V, Kreitman RJ, Wainberg ZA et al. Dabrafenib and Trametinib Treatment in Patients with Locally Advanced  or Metastatic BRAFV600-Mutant Anaplastic Thyroid Cancer.  J Clin Oncol 2018; 36 (1): 7–13. doi: 10.1200/JCO.2017.73.6785.